Hvordan er genterapi og sykdommer det kan behandle

Genterapi, også kjent som genterapi eller genredigering, er en innovativ behandling som består av et sett teknikker som kan være nyttige i behandling og forebygging av komplekse sykdommer, for eksempel genetiske sykdommer og kreft, ved å modifisere spesifikke gener.

Gener kan defineres som den grunnleggende arveligheten og består av en spesifikk sekvens av nukleinsyrer, det vil si DNA og RNA, og som har informasjon relatert til personens egenskaper og helse. Dermed består denne type behandling av å forårsake endringer i DNAet til celler som er berørt av sykdommen og aktivere kroppens forsvar for å gjenkjenne det skadede vevet og fremme eliminering av det.

Sykdommene som kan behandles på denne måten er de som innebærer en viss endring i DNA, som kreft, autoimmune sykdommer, diabetes, cystisk fibrose, blant andre degenerative eller genetiske sykdommer, men i mange tilfeller er de fortsatt i utviklingsfasen. tester.

Hvordan det gjøres

Genterapi består i å bruke gener i stedet for medisiner for å behandle sykdommer. Det gjøres ved å endre det genetiske materialet i vevet som er skadet av sykdommen av en annen som er normal. For tiden har genterapi blitt utført ved bruk av to molekylære teknikker, CRISPR-teknikken og Car T-Cell-teknikken:

CRISPR-teknikk

CRISPR-teknikken består i å endre spesifikke DNA-regioner som kan være relatert til sykdommer. Dermed gjør denne teknikken det mulig å endre gener på bestemte steder, på en presis, rask og rimeligere måte. Generelt sett kan teknikken utføres i noen få trinn:

• Spesifikke gener, som også kan kalles målgener eller -sekvenser, identifiseres; Etter identifisering lager forskere en "guide RNA" -sekvens som kompletterer målområdet; Dette RNA er plassert i cellen sammen med Cas 9-proteinet, som fungerer ved å kutte mål-DNA-sekvensen, deretter settes en ny DNA-sekvens inn i den forrige sekvensen.

De fleste genetiske endringer involverer gener som befinner seg i somatiske celler, det vil si celler som inneholder genetisk materiale som ikke blir overført fra generasjon til generasjon, og begrenser endringen til akkurat den personen. Imidlertid har forskning og eksperimenter dukket opp der CRISPR-teknikken utføres på kimceller, det vil si på egget eller sædcellene, som har generert en serie spørsmål om anvendelsen av teknikken og dens sikkerhet i utviklingen av personen..

De langsiktige konsekvensene av teknikken og genredigering er ennå ikke kjent. Forskere mener at manipulering av menneskelige gener kan gjøre en person mer utsatt for forekomst av spontane mutasjoner, noe som kan føre til overaktivering av immunforsvaret eller fremveksten av mer alvorlige sykdommer.

I tillegg til diskusjonen om redigering av gener for å dreie seg om muligheten for spontane mutasjoner og overførbarheten av endringen for fremtidige generasjoner, har det etiske spørsmålet om prosedyren også vært mye diskutert, siden denne teknikken også kan brukes til å endre babyens egenskaper, som øyenfarge, høyde, hårfarge, etc.

Bil T-celle teknikk

Car T-Cell-teknikken er allerede brukt i USA, Europa, Kina og Japan og ble nylig brukt i Brasil for å behandle lymfom. Denne teknikken består i å endre immunforsvaret slik at tumorceller lett blir gjenkjent og eliminert fra kroppen.

For dette blir forsvars-T-celler fra personen fjernet og genetisk materiale deres manipulert ved å tilsette CAR-genet til cellene, som er kjent som en kimær antigenreseptor. Etter tilsetning av genet økes antallet celler, og fra det øyeblikket at et tilstrekkelig antall celler blir bekreftet og tilstedeværelsen av mer tilpassede strukturer for tumorgjenkjenning, er det en induksjon av forverring av personens immunsystem og deretter injeksjon av forsvarsceller modifisert med CAR-genet.

Dermed er det aktivering av immunsystemet, som begynner å gjenkjenne tumorceller lettere og er i stand til å eliminere disse cellene mer effektivt.

Sykdommer som genterapi kan behandle

Genterapi er lovende for behandling av enhver genetisk sykdom, men bare for noen kan allerede utføres eller er i testfasen. Genetisk redigering har blitt studert med sikte på å behandle genetiske sykdommer, for eksempel cystisk fibrose, medfødt blindhet, hemofili og sigdcelleanemi, for eksempel, men det har også blitt betraktet som en teknikk som kan fremme forebygging av mer alvorlige og komplekse sykdommer, som f.eks. for eksempel kreft, hjertesykdommer og HIV-infeksjon.

Til tross for at de er mer studert for behandling og forebygging av sykdommer, kan redigering av gener også brukes i planter, slik at de blir mer tolerante mot klimaendringer og er mer motstandsdyktige mot parasitter og plantevernmidler, og i matvarer som har som mål å være mer næringsrik.

Genterapi mot kreft

Genterapi for kreftbehandling utføres allerede i noen land og er spesielt indikert for spesifikke tilfeller av leukemier, lymfomer, melanomer eller sarkomer, for eksempel. Denne typen terapi består hovedsakelig av å aktivere kroppens forsvarsceller for å gjenkjenne tumorceller og eliminere dem, noe som gjøres ved å injisere genmodifiserte vev eller virus i pasientens kropp.

Det antas at genterapi i fremtiden vil bli mer effektiv og erstatte gjeldende kreftbehandling, men da det fremdeles er dyrt og krever avansert teknologi, er det helst indikert i tilfeller som ikke svarer på behandling med cellegift, strålebehandling og kirurgi.